دیستروفی ماهیچه‌ای یک سلسله بیماری‌های بسیار حاد ژنتیکی پیشرونده وابسته به کروموزوم هاست که باعث تخریب یا اختلال در بافت ماهیچه‌ای می‌شود. دیستروفی ماهیچه‌ای شامل ۹ نوع بیماری است که نمونه شاخص و شدید آن دیستروفی ماهیچه‌ای دوشن است. دیستروفی ماهیچه‌ای غیرقابل درمان است و تاکنون هیچ دارویی برای درمان آن ساخته نشده‌است. محققان در حال تحقیقات بر روی این بیماری‌ها هستند و تاکنون موفق به ساخت چند ژن و داروی آزمایشی شده‌اند که بر روی حیوانات آزمایشگاهی مؤثر بوده‌است. امید است در آینده‌های نزدیک درمان دیستروفی ماهیچه‌ای قطعی شود.