• کاستی‌های زندگی معنای تازه‌ای به داشته‌ها می‌بخشند
  • به حضور آن‌هایی که زیباترین تصویر زندگی‌شان لبخند توست ...
  • و هر روز پر از اشتیاق چشم باز می‌کنند برای دیدن توانمندی‌هایت
  • آن‌گاه که هستی، بودنت را جشن می‌گیرد
  • پر از رنگ و نور و زیبایی ...
  • به جای بیاور ... شکر این بودن در جهانی که تو را می‌خواند
  • جهانی که اگر چه گاه پر از درد و غم و دلتنگی است
  • اما، قهرمانانش، صاحبان لبخند و امیدند

پرینت

قابل توجه بیماران SMA

نوشته شده توسط ندا انيسي در .

 آقای دکتر غلامرضا زمانی (فوق تخصص مغز و اعصاب اطفال) امشب (پنجشنبه ۱۵ شهریور ساعت ۲۰) مهمان گفتگوی خبری اخبار علمی و فرهنگی شبکه ۴ می باشند.

پرینت

شرکت PTC Therapeutics از فاز دوم آزمایش بالینی Translarna™ در کودکان دوساله‌ی مبتلابه دیستروفی عضلانی دوشن(Nonsense Mutation) داده‌های مثبتی را اعلام کرد.

نوشته شده توسط روشنک بانی در .

شرکت PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) امروز ارائه‌ی داده از فاز دوم مطالعه 030 Translarna (آتالورن) را اعلام کرد که نشان می‌دهد ایمنی و مشخصات فارماکوکینتیک Translarna در کودکان دو تا پنج‌ساله با جهش بی‌معنی دیستروفی عضلانی دوشن (nmDMD) برای کودکان بزرگ‌تر نیز سازگار است.

پرینت

A Gene Therapy Appears To Replace Missing Protein In Muscular Dystrophy Patients

نوشته شده توسط forbes.com در .

Jun 19, 2018

An experimental gene therapy appeared to dramatically increase the production of a muscle-making protein in three young boys with Duchenne muscular dystrophy, a deadly and irreversible disease, according to results being presented by the drugmaker Sarepta Therapeutics at an investor event this morning.

پرینت

به نظر می‌رسد که ژن‌درمانی، جایگزین پروتئین گمشده در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن می‌شود

نوشته شده توسط روشنک بانی در .

منتشر شده در 19 ژوئن 2018

با توجه به نتایج ارائه‌شده توسط شرکت داروسازی Sarepta Therapeutics در رویداد سرمایه‌گذاری امروز، به نظر رسیده است که در یک آزمایش ژن‌درمانی، تولید پروتئین عضله ساز در سه پسر جوان با دیستروفی عضلانی دوشن ، به طرز چشمگیری افزایش‌یافته است.