اداره کل دارو و غذای آمریکا(FDA) داروی Lumizyme را تائید کرد.

 

اداره کل دارو و غذای آمریکا فروش داروی جایگزین آنزیم  Lumizymeرا ، که اولین دارو در آمریکا ویژه بیماری دیر استقرار یابنده ی Pompe است در آمریکا تائید کرد.

پژوهش درمورد دیستروفی عضلانی دوشن : سرمایه گذاری جدید برای مطالعات تصویربرداری

 

 آیا MRI می تواند در اندازه گیری سیر پیشرفت بیماری و کارایی درمان در دیستروفی عضلانی دوشن به بیوپسی عضله برتری داشته باشد؟

کارآزمایی بالینی آتالورن برای دوشن : آیا دوز پایین موثرتراست ؟

 

نتایج دیگری از کارآزمایی بالینی بر روی آتالورن ( PTC124) برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن منتشر شده که گواه آن است که دوز پائین این دارو ممکن است بتواند از میزان کاهش توانایی راه رفتن کم کند.

خبرگزاری جمهوری اسلامی (ايرنا)

 

دانشمندان کانادايي مي گويند با استفاده از پروتئين هاي مصنوعي، زيست ماده جامدي ساخته اند که مي تواند انعطاف پذيري ماهيچه هاي انساني را از خود نشان دهد .

نتایج مثبت کارآزمایی بالینی در بیماری   Pompe

 

اولین بررسی در مقیاس نسبتاً وسیع برروی Myozyme برای درمان بیماری دیراستقراریابنده ی Pompe  نشان داده که توانایی راه رفتن و عملکرد ریه در بیماران 78 هفته پس از درمان بهبود می یابد. این شواهد به بیماران در سراسر دنیا کمک خواهد کرد تا به این درمان دسترسی داشته باشند.

مهر نو

 

10 درصد جمعيت جهان را معلولان تشكيل مي‌دهند.  در هر دقيقه 8 كودك معلول به دنيا مي‌آيند. 8 درصد افراد معلول در كشورهاي در حال توسعه زندگي مي‌كنند.

خبرهای خوش دیگر در مورد "نادیده انگاری اگزونی"

 

 کارآزمایی بر روی  AVI 4658 که یک فرآورده آزمایشگاهی برای نادیده انگاشتن اکزونی در DMD است موجب تولید دیستروفین شد و بی خطر به نظر رسید.