اداره کل دارو و غذای آمریکا(FDA) داروی Lumizyme را تائید کرد.

 

اداره کل دارو و غذای آمریکا فروش داروی جایگزین آنزیم  Lumizymeرا ، که اولین دارو در آمریکا ویژه بیماری دیر استقرار یابنده ی Pompe است در آمریکا تائید کرد.

این تصمیم از طریق مطبوعات و توسط شرکت سازنده ی دارو ، Genzyme از Cambridge ،   Mass گزارش گردید و ظرف سه هفته پیش رو طبق برنامه زمانی تاریخ تصمیم از 17 ژوئن 2010 به اجرا در می آید.

Lumizyme (الگلوکوزیداز آلفا) یک آنزیم تولید شده در آزمایشگاه است که برای جایگزینی کمبود آنزیم اسید مالتاز در بیماران 8 ساله و بالاتر مبتلا به بیماری Pompe مورد استفاده قرار می گیرد.

Genzyme مجوز FDA را در سال 2006 برای فروش Myozyme دربازار دریافت کرد ، که اولین درمان آمریکائی است که تاکنون برای خردسالان و کودکان مبتلا به بیماری Pompe وجود داشته است. به دلیل محدودیت ظرفیت تولید ، Myozyme برای کودکان 17 سال و پائین تر نگهداری شده است.

پژوهش های بنیادین مورد حمایت MDA ( انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا) در تولید این داروهای جایگزین آنزیم نقش ایفا نموده است.

این پژوهش چه مفهومی برای بیماران مبتلا به Pompe دارد؟
بالغین مبتلا به شکل شدید این بیماری که آلفا الگلوکوزیداز را طی برنامه ای موسوم به برنامه دسترسی موقت به آلفا الگلوکوزیداز((ATAP دریافت می کردند ،به دریافت دارو تا مرحله گذار به عرضه تجاری ان ادامه خواهند داد .
افرادی که در انتظاردرمان هستند باید با پزشک خود درمورد دسترسی به داروی جدید تماس حاصل نمایند.

منبع:
مقاله Pompe Disease: FDA Approves Lumizyme از انجمن ديستروفي عضلاني آمريکا