انجمن دیستروفی عضلانی آمریکاMDA جهت ایجاد شبکه تحقیقات بالینی LGMD منابع مالی را تأمین نموده است تا در توسعه درمان، تسریع حاصل شود

نوشته شده توسط محمد عاملی در .

منتشر شده در 2018/07/27   

اخیرا انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا امتیاز شبکه تحقیقاتی بالینی را، به آقای نیکلاس جانسون، نائب رئیس تحقیق و استادیار علوم مغز و اعصاب دانشگاه ویرجینیا در ریچموند اعطاء کرد، تا شبکه تحقیقاتی بالینی دیستروفی عضلانی عضلانی (LGDM) را تأسیس کند.

 

 

در مجموع سرمایه گذاری 700000 دلاری طی دو سال، هفت مرکز تخصصی در زمینه تحقیق و مراقبت های بالینی دیستروفی عضلانی لیمب گیردل را پشتیبانی می کند و هدف آن کمک به توسعه ابزارها(و تجهیزات) و زیرساخت های مورد نیاز جهت هدایت کارآزمایی های بالینی به سمت کارآمدی و اثرگذاری و سرعت بخشیدن به درمانهای دیستروفی های عضلانی لیمب گیردل است.

 

نیاز فوری برای آمادگی کارآزمایی بالینی

   دیستروفی های عضلانی لیمب گیردل گروه متنوع از اختلالات با بسیاری از زیرشاخه هاست که با ژن بیماری و شیوه وراثتی دسته بندی شده اند. ویژگی های مشترک دیستروفی های عضلانی لیمب گیردل، ضعف و آتروفی عضلات کمربندی اندامها (اطراف ناحیه کمر و شانه) است.

 

با گذر عمر علائم ظاهر می شود و سرعت و شدت پیشرفت بیماری می تواند متفاوت باشد. با این حال، هیچ گونه درمان در دسترسی، برای هر نوعی از زیرشاخه های LGMD وجود ندارد.

 

توسعه درمان در لیمب گیردل ها، می تواند به طور قابل توجهی از داده های پیشینه و طبیعی غنی، دوره بالینی انواع مختلف لیمب گیردل و نیز ارزیابی نتایج بالینی معتبر را توصیف کند که می تواند در تعیین اینکه آیا یک دارو یا مداخله، مزایای درمان را فراهم کرده است، مورد استفاده قرار گیرد..

 

جانسون و همکارانش، از طریق فعالیت های هماهنگ و ارتباطات پیشرفته، در میان این شبکه جدید کلینیک های لیمب گیردل، قصد دارند استانداردسازی روشها و توسعه ارزیابی های نتایج بالینی را، که در کارآزمایی های بالینی آینده مورد استفاده قرار می گیرند، انجام دهند.

 

انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا، با حمایت از توسعه و کار شبکه تحقیقات بالینی لیمب گیردل، که زیرساخت های حیاتی برای تحقیق و توسعه درمان دیستروفی عضلانی لیمب گیردل را فراهم می کند، خرسند است. " دکتر لایانا اورلاندو Lianna Orlando می گوید: "این شبکه برای رسیدگی به چالش های فعلی که محققان و پزشکان لیمب گیردل با آن مواجه می شوند مناسب است و این کار، آمادگی کارآزمایی بالینی را در این گروه از بیماری ها، بهبود خواهد داد."

 

آمادگی مهم برای کارآزمایی های بالینی

   یک گام اولیه، در توسعه زیرساخت شبکه، انجام یک مطالعه طولی در مورد ارزیابی نتایج بالینی داوطلبان و تهیه نتایج گزارش های منتشره (از) بیمار دارای بیماری خاص است.

 

محققان در ابتدا، بر روی چهار نوع مختلف از زیرشاخه های ژنتیکی لیمب گیردل متمرکز خواهند شد و DNA، تشخیص ژنتیکی و اطلاعات بالینی را برای تشخیص روند طبیعی بیماری، جمع آوری خواهند کرد.

 

جانسون می گوید: "ما اعتقاد داریم که فقدان تجهیزات و ابزارهایی برای اندازه گیری پیشرفت بیماری، مانع بزرگی برای انجام کارآزمایی های دارو در این جمعیت فقیر است با توجه به پیشرفت هیجان انگیز در ژن درمانی، این موضوع بسیار مهم است. ."

 

جانسون می افزاید: "ما روی توسعه این ابزارها متمرکز شده ایم، با تمرکز ویژه بر آن، ممکن است ارزیابی هایی که در میان انواع مختلف لیمب گیردل و ارزیابی هایی که به انواع زیرشاخه های خاص منحصر می شود استفاده گردد."

 

"پیشرفت در این زمینه ها، برای شبکه تحقیقاتی که از لحاظ جغرافیایی توزیع شده و شامل محققانی با تخصص های متنوع در روش های بالینی و آزمایشگاهی است، مناسب ترین می باشد."

 

کالیفرنیا: دانشگاه کالیفرنیا- ایروین – دکتر تاشین مظفرTasheen Mozzaffar، محقق سایت

کلرادو: دانشگاه کلرادو در آرورا – دکتر مات ویکلاندMatt Wicklund ، محقق سایت

آیووا: دانشگاه آیوا در آیووا سیتی، دکتر کتی ماثئو Kathy Mathew، محقق سایت

ماساچوست: بریگهام و بیمارستان زنان در بوستون - دکتر آنتونی آماتوAnthony Amato، محقق سایت

کانزاس: مرکز پزشکی کانزاس در کانزاس سیتی – دکتر جف استاتلند، Jeff Statland، محقق سایت

میسوری: دانشگاه واشنگتن در سنت لوئیس – دکتر کنراد ویل Conrad Weihl، محقق سایت

ویرجینیا: دانشگاه مشترک المنافع ویرجینیا در ریچموند – دکتر نیکلاس جانسونNicholas Johnson، محقق اصلی

 

انجمن دیستروفی آمریکا به پیدا کردن درمان ها و معالجه برای لیمب گیردل متعهد است.

 

از سال 1950، انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا، بیش از 59 میلیون دلار را، در تحقیقات لیمب گیردل تأمین مالی کرده و از جمله، همین اعطای اخیر است، در حال حاضر 10 کمک هزینه لیمب گیردل را فعالانه تأمین مالی می کند، و مجموع تعهدات مالی بیش از 2.8 میلیون دلار است.

 

کمک مالی جدید توسط هیئت مدیره انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا، پس از بررسی دقیق و تجزیه و تحلیل توسط مشاوران و کارکنان پژوهشی انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا تایید شد. در حال حاضر انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا، 177 پروژه تحقیقاتی را در سراسر جهان تأمین مالی می کند و 28 مورد دیگر در (لیست) انتظار است.