اكسلرون ace-083 جزو داروهاي درمان بيماري FSHD شد

نوشته شده توسط دکتر میترا مقدسپور در .

منتشر شده در 18 جولای 2018 

٢٠٠٠٠نفر در آمريكا مبتلا به ديستروفي عضلاني FSHD هستند، كه يك بيماري ژنتيكي نادر بدون درمان تأييد شده است. علايم اوليه آن ضعف ناتوان كننده عضلات اسكلتي است كه از صورت و تنه شروع شده، به طرف اندامهاي پاييني پيشرفت مي كند. تشخيص بيماري بر أساس روند پايين رونده ضعف عضلاني و آزمايش ژنتيك است.

 

 

بيشتر بيماران در راه رفتن و دويدن مشكل دارند، درگيري اندام هاي فوقاني باعث اختلال در كارهاي روزمره مثل غذا خوردن و لباس پوشيدن مي شود و در نهايت حدود ٢٠٪ نيازمند استفاده از صندلي چرخ دار مي شوند. در حال حاضر كنترل بيماري بر اساس درمان هاي فيزيكي و فيزيوتراپي و مداخلات جراحي است.

 

اكسلرون از طريق اتصال به پروتيين هاي مهار كننده پروتيين tgf-beta  اثر مي كند، اين پروتيين در كاهش رشد عضله، از جمله  اكتيوين و ميوستاتين دخيل است. روش "ميوستاتين مثبت" باعث افزايش ساخت و قدرت عضله در محل تزريق مي شود و ساير ارگانها تحت تاثير قرار نمي گيرند، كه اين ويژگي باعث كاهش عوارض جانبي مي شود.

 

توسعه اكسلرون منافع بالینی مانند تقويت عضلات و بهبود كيفيت زندگي بيماران را  دارد.

 

در ضمن اين دارو براي درمان بيماري شاركوت ماري توث (CMT) نيز بكار رفته است. اكسلرون تا كنون در دو مطالعه فاز دو شرکت داشته است، یک مطالعه بر روی FSHD و يك مطالعه بر روی CMT انجام شده است.

 

 در نتيجه مطالعه فاز دو در بيست مركز در آمريكا و كانادا و اسپانيا تا كنون نشان دهنده افزايش حجم عضله بيماران بوده است. این مطالعه در ماه مي سال ٢٠٢٠ كامل خواهد شد.

 

ما اميدواريم اكسلرون نقش مهمي در درمان بيماران ديستروفي عضلاني FSHD داشته باشد و توانايي انها را افزايش دهد.