مرحله سوم کارآزمایی Edasalonexent (CAT-1004) به عنوان درمان بالقوه، برای دیستروفی عضلانی دوشن به زودی، افتتاح می شود

نوشته شده توسط محمد غاملی در .

منتشر شده در 13 جولای 2018

شرکت داروسازی کاتاباسیس Catabasis در کیمریج ایالت ماساچوست آمریکا اعلام کرد: مرحله سوم کارآزمایی بالینی جهانی، با ارزیابی اثربخشی و ایمنی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با ثبت نام از پسران در سنین 4 تا 7 ساله، در ماه های آینده، شروع خواهد شد.

 

 

سرخط نتایج این آزمایش، که پلاریس POLARIS نامیده می شود، در آوریل 2020 مورد انتظار است، و این داده ها ممکن است برای /حمایت از درخواست مجوز اِداسالونکسنت edasalonexent جهت درمان دیستروفی عضلانی دوشن، مورد استفاده باشد، (که) یک شرکت مطبوعاتی (آن را) منتشر می نماید.

 

اِداسالونِکسنت، که توسط شرکت کاتاباسیس ساخته شده، یک ریز مولکول طراحی شده برای مهار پروتئین اِن اِف- کی بی NF-κB است که باعث آسیب عضلانی و جلوگیری از بازسازی و ترمیم عضلات در دیستروفی عضلانی دوشن می شود.

 

این(پروژه)، به عنوان پتانسیل درمانی، برای همه بیماران، بدون در نظر گرفتن جهش ایجادکننده بیماری، در حال توسعه است.

 

POLARIS انتظار دارد 125 بیمار با جهش های مختلف دیستروفین، ثبت نام کنند؛ واجدان شرایط، حداقل برای شش ماه قبل از ثبت نام، تحت درمان با استروئید نخواهند بود.

 

پسران تحت درمان با اتِپلیرسِن Eteplirsen (آکسون شماره 51، توسط شرکت داروسازی سارپتا Sarepta Therapeutics) ممکن است واجد شرایط شرکت کردن باشند.

 

بیماران به صـورت تصادفی 1: 2 به مدت 12 ماه برای دریافت داروی اِداسالونِکسنت یا پلاسِبو (دارونمـای بی اثر و خنثی) دریافت خواهند کرد. سپس آنها دعوت خواهند شد تا در ادامه، در مطالعه کارآزمایی باقی بمانند، که همه با اِداسالونِکسنت درمان خواهند شد.

 

محققان، اثربخشی درمان را - هدف اولیه مطالعه - با اندازه گیری تغییرات مهارت های حرکتی با استفاده از نمره ارزیابیNSAA (مقیاس درجه بندی 17 موردی، برای سنجش توانایی های حرکتی عملکردی در کودکان مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن دارای حرکت) در پایان مطالعه و در مقایسه با بیماران برخوردار از پلاسبو، تعیین خواهند کرد.

 

اهداف اضافی یا ثانویه؛ نمرات بیمار در سایر آزمایش های عملکردی خواهد بود، از جمله: مدت زمان ایستادن، بالا رفتن تا طبقه چهار و آزمایش راه رفتن 10متری، به اجرا در خواهد آمد. رشد پسران، سلامت قلب و استخوان نیز، تحلیل و تحلیل خواهد شد.

 

طرح کارآزمایی پلاریس POLARIS - در مشاوره با اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) انجام شده – مشابه مطالعه مراحل درحال پیشرفت 1و2 شرکت کاتاباسیس Phase 1/2 MoveDMD (NCT02439216) Catabasis که نتایج امیدبخشی را گزارش کرده است.

 

بنابر داده های به اشتراک گذاشته شده در کنفرانس اخیر علوم مغز و اعصاب، درمان اِداسالونِکسنت تقریبا طی مدت زمان یک ساله در دوز بالای 100 میلی گرم در هرکیلوگرم، تاخیر قابل توجهی را در پیشرفت بیماری و کاهش التهاب و تجمع چربی ماهیچه ای داشته است.

 

مزایای درمان در این گروه با دوز بالا، پس از 12 هفته درمان، قابل توجه و معنی دار بود و برای 48 هفته یا پایان مطالعه برقرار بود.

 

"ما یک مطالعه قوی را با پلاریس دوشنی POLARIS DMD برای ارزیابی اِداسالونِکسنت به عنوان درمان جدید بالقوه، برای دوشن طراحی کرده ایم.

 

جوآن دونووانJoanne Donovan، رئیس بخش پزشکی کاتابسیس، در این باره گفت: "ما از افراد بسیاری که، بخشی از جامعه دوشن هستند بهره می بریم و با آمادگی هایمان برای شروع کارآزمایی، در شرایط و مسیر خوبی هستیم".

 

اِداسالونِکسنت به عنوان یک درمان واحد، در حال توسعه است ، اما (می تواند) به عنوان یک ترکیب احتمالی با سایر درمان هایی که برای افزایش سطح دیستروفین به کار می روند، نیز باشد.

 

ما بسیار هیجان زده هستیم که اِداسالونِکسنت را، به طور بالقوه از طریق آخرین مرحله توسعه بالینی، به امید تهیه یک گزینه درمانی جدید، برای همه پسران مبتلا به این بیماری، جلو ببریم.

 

دونووان اضافه کرد: ما معتقدیم که ِاداسالونِکسنت پتانسیل مهمی را به خودی خود به عنوان یک درمان (مجزا) و همچنین در ترکیب با سایر روش های درمانی " داراست.

 

کمیسیون اروپا و اداره نظارت بر غذا و داروی آمریکا FDA هر دو،  داروی خوراکی اِداسالونِکسنت را به عنوان پتانسیل درمانی DMD معین کرده اند، و FDA نیز آن را به سرعت در جریان (رسیدن به هدف غائی) قرار داده است - افزایش امکان بازدید و بررسی هرچه سریع تر نظارتی.