RG7916 و اثر آن در افزایش تولید پروتئین SMN در كارآزمايي بالینی SUNFISH در بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نوع 2 و 3

نوشته شده توسط دکتر میترا مقدسپور در .

امروز، اطلاعات ،  PTCT) PTC Therapeutics Inc. (NASDAQ:

اعلام کرد که اطلاعات مربوط به قسمت 1 آزمایش  SUNFISH RG7916 در بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی نوع 2/3   ( SMA ) منتشر شده است.

 

 

‏RG7916  بخشی از برنامه توسعه مشترکPTC  در SMA   با Roche و بنیادSMA (SMA F) است. داده ها در 22 کنگره جهانی عضلات جهانی(WMS) در سن ملو، فرانسه ارائه شده است. تجزیه و تحلیل موقت پنج گروه درمان شده با RG7916  به مدت 28 روز یا بیشتر نشان دهنده افزایش وابسته به قرار گرفتن در معرض پروتئین  SMN   است.  SMA  با کاهش سطح پروتئین  SMN   و از دست دادن نورون حرکتی و آتروفی عضلانی مشخص می شود، كه علت اصلی مرگ و میر نوزادان و کودکان خردسال است. تا به امروزRG7916  در تمام دوزها به خوبی توسط بيماران تحمل می شود و هیچ نتیجه ایمني بر بروز سندرم ترك وابسته به دوز دارو مشهود نبوده است.

 

ما هیجان زده هستیم گزارش دهیم که در بیماران SMA   که در پروتئین SMN   کمبود دارند، درمان RG7916  منجر به افزایش متوسط 2.5 درصدی پروتئینSMN   شد.

 

استوارت والت پلتز، Ph.D  و مدیر اجرایی PTC Therapeutics گفت؛

‏ پروتئینSMN   یک عامل حیاتی است که در سیستم عصبی مرکزی و در تعدادی دیگر از بافت ها و اندام هاي سراسر بدن مورد نیاز است. افزایش سطح پروتئین SMN  در سراسر بدن می تواند به هر جنبه ای از این اختلال تاثیر بگذارد. نتايج به ما كمك كرد دوز فاز محوری آزمایشSUNFISH  را برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی RG7916  در برابر پلاسیبو تعیین کنیم.

 

‏SUNFISH  یک آزمایش دو سو کور، با دو بخش کنترل و دارونما است. قسمت 1 از SUNFISH  بیماران مبتلا به نوع 2/3 SMA   را برای ارزیابی ایمنی، تحمل پذیری و نسبت PK / PD در چندین دوز RG7916 بررسي مي كند. بخش دوم SUNFISH ، در بیماران غیر اورژانسي مبتلا به نوع 2/3  SMA ، ایمنی و کارایی سطح دوز RG7916 انتخاب شده از قسمت 1 را ارزیابی خواهد کرد.

 

اداره غذا و داروی ایالات متحده به منظور بررسي اثر درماني در بیمار مبتلا به SMA   در اوایل سال جاری، داروي RG7916 را تأييد کرد. RG7916، یک مولکول کوچک به صورت خوراکی است كه به طور مستقیم  SMA  را هدف قرار مي دهد. SMN 2  با افزایش بیان  m RNA SMR2    باعث افزایش سطح پروتئین SMN   مي شود.

 

برنامه SMA   در ابتدا توسط PTC Therapeutics  در همکاری با بنیادSMA   در سال 2006 برای سرعت بخشیدن به توسعه درمان برای SMA  توسعه یافت. در نوامبر 2011، روشه مجوز منحصر به فرد در سراسر جهان را به برنامه پلت فرم جایگزین SMN 2  پایه PTC /  SMA   به دست آورد. توسعه این ترکیبات توسط Roche  اجرا می شود و توسط کمیته فرماندهی مشترک با اعضای PTC، Roche و بنیادSMA   نظارت دارد.