پرینت

محققان به دنبال تجدید درمان سابق آزمایش سرطان برای درمان دیستروفی عضلانی هستند

نوشته شده توسط دکتر میترا مقدسپور در .

محققان مرکز ملی علوم انتقالي پيشرفته (NCATS) و  (UNR Med) دانشگاه نوادا، دانشکده پزشکی رنو؛ نشان دادند که داروهایی که در ابتدا برای درمان سرطان مؤثر نبودند ممکن است به عنوان یک درمان بالقوه برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) مفيد باشند.

 

 

دارو نامزد براي  اين منظور SU9516 است، یک روش متفاوت برای درمان DMD، كه یک بیماری دژنراتیو عضلانی است که معمولا در دوران کودکی شروع می شود و درمان شناخته شده ای ندارد.حاصل یک ژن معیوب که منجر به ضعف پیشرفته عضلانی می شود. به جای تلاش برای اصلاح یا جایگزینی ژن شکسته، SU9516 روند بهبود عضلات را تقویت می کند و باعث تقویت ساختار عضلانی می شود.

 

دكتر دوان بوركين، مدير كل دانشگاه ژنوميك شيمي ژنتيك NCATS، مدير گروهي است كه جستجو دربيش از 350 هزار قطعه را براي يافتن SU9516 كه قبلا به عنوان يك درمان شناخته شده برای لوسمی بود را رهبري كرد.این تحقیق نشان داد که این ترکیب باعث بهبود عملکرد عضله در هر دو مدل آزمایشگاهی و DMD حیوانات مي شود.اين نتایج اخیرا در Molecular Therapy منتشر شده است که ممکن است رویکرد امیدوار کننده ای نسبت به این اختلال و دیگر شرایط عضلانی را فراهم کند.

 

کسانی که DMD دارند ،فاقد دیستروفین هستند. ديستروفين یک پروتئین است که به حفظ سلول های عضلانی کمک می کند. بدون دیستروفین، ماهیچه ها شکننده هستند و به راحتی زخمی می شوند. افراد توانایی عضلاني و توانایی ترميم بافت عضلانی آسیب دیده را از دست می دهند.

 

مورگان گفت: "یافته های ما راه را برای توسعه درمان های دارویی جدید برای DMD باز می کند."

 

بورکین، پژوهشگر ارشد پژوهش حاضر و همکارانش در تحقیقات قبلی نشان داد که تقویت سطح پروتئین ساختاری سلولی، α7β1 integrin در سلول های عضلانی آسیب دیده می تواند علائم DMD را در یک مدل موش کاهش دهد. علاوه بر این، مقدار افزایش پروتئین پیشرفت بیماری را کاهش داده است.

 

بورکین و همکاران او در UNR Med با محققان NCATS، از جمله رهبران گروه همکار Marc Ferrer، Ph.D. و Noel Southall، Ph.D.، همکاری کردند تا مجموعه ای بزرگ از ترکیبات برای مولکول ها را نمایش دهند که می تواند تولید اينتگرين α7β1 را در موش افزایش دهد. 

 

در یک سری آزمایش های قبل از ازمايش باليني،محققان نشان دادند که SU9516 تولید سلول های عضلانی DMD انسان و موش را افزایش می دهد. آزمایش های بعدی SU9516 عملکرد عضلات را بهبود بخشید و شاخص های پیشرفت بیماری را کاهش داد.

 

Burkin پیشنهاد می کند که چنین داروئی می تواند به تنهایی یا در ترکیب با سایر درمان های در حال توسعه مورد استفاده قرار گیرد. وی خاطرنشان کرد که ممکن است کاربردهای وسیعتری برای دیگر بیماریهای عضلانی مانند كاشكسي و آتروفی عضلانی  که اغلب در مراحل آخر سرطان دیده می شود و اثرات پیر شدن و آسیب دیدگی وجود داشته باشد.

 

بورکین گفت، "اينتگرين باعث تثبیت ساختار عضلانی و نيز کمک به ترميم و بازسازی عضلاني مي شود. "اگر ما بتوانیم بطور مصنوعی تولید اين ماده را افزایش دهیم، فکر می کنیم که می تواند به محافظت از سلول های عضلانی کمک کند."

 

تیم NCATS-UNR Med قصد دارد با شیمیدان های داروسازی کار کند تا مولکول اختصاصي تري را برای DMD مشخص کند، و در عین حال با از بین بردن اجزای مضر، نسخه اي ایمن تر با هدف بهبود در اين بیماران ايجاد كند.