پرینت

فاز 2 درمان با اکسلرن برای بیماران FSHD آغاز شد

نوشته شده توسط دکتر میترا مقدسپور در .

منتشر شده در 10 می 2017

شرکت اكسلرن فارما گفت: اولين بیمار در فاز 2 کارآزمایی بالینی، تحت درمان با ACE-083 قرار گرفته است.

 

 

ACE-083  داروي اختصاصي برای درمان بيماران دچار Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) - مي باشد. FSHD یک بیماری ژنتیکی است که 19000 آمریکایی به ان مبتلا هستند و برای آن هنوز هیچ درمان تایید شده اي وجود ندارد.

 

ACE-083  در هر دو آزمون پيش بالینی و بالینی تا به امروز موفق بوده است،" متی شرمن، پزشك ارشد اکسلرون، در یک مصاحبه مطبوعاتی گفت. "يافته هاي ما از اين دارو با مکانیزم جدید نشان می دهد که ACE-083 ممکن است یک درمان جدید و مهم برای بیماران FSHD با ضعف عضلانی که تاثیر منفی در قدرت و توانایی های عملکردی آنها دارد، باشد."

 

داروی جدید با اتصال و مهار فعالیت پروتئین هايي مانند اكتيوين و میوستاتین، که تاثير منفي در رشد عضلانی دارند، عمل مي كند. بر اساس این مکانیسم عمل ACE-083، اعتقاد بر این است که اين دارو باعث افزایش توده عضلانی و قدرت عضلانی (در محل هايي که دارو دریافت می کند) مي شود. در عين حال، عدم تأثير در ارگان های دیگر و یا عضلاتي كه در انها تزريق نشده ،باعث مي شود اين دارو بي خطر و ایمن باشد.

 

نتایج فاز1 مطالعه  (NCT02257489) در افراد داوطلب سالم نشان داد که اثر ACE-083  وابسته به دوز است و باعث افزایش حجم عضله تا 14.5 درصد - بهترین نتیجه گزارش شده تا کنون- مي شود.

 

به همین دلیل، فاز 2 مطالعه  اکسلرون (NCT02927080 )  بر روی دو گروه ازمایش میشود، یک گروه کنترل كه پلاسبو دریافت نموده اند و گروه دیگر که  بیماران مبتلا به   FSHD  با ضعف عضلات درشت نی قدامی و یا عضله دوسر می باشند. اين مطالعه ميزان ایمنی و تحمل و همچنین بهترین دوز برای استفاده درمانی را تعیین خواهد کرد.

 

اکسلرون نتایج حاصل از بخش اول این آزمایش را اواخر سال 2017 میلادی اعلام خواهد كرد.

 

اواخر امسال، اکسلرون مطالعه دوم بالینی فاز 2(NCT03124459) با ACE-083، را این بار برای درمان بیماران مبتلا به بیماری شارکوت ماری توث شروع خواهد كرد. با این درمان ممکن است بیمارانی که از افتادگی مچ پا رنج می برند وكاهش تحرک به علت ضعف عضلاني دارند، بهره مند شوند.