پرینت

نتایج مطالعه بر روی Resolaris بهبود قدرت عضلانی و کیفیت زندگی بیماران FSHD را بیان می کند

نوشته شده توسط دکتر میترا مقدسپور در .

منتشر شده در 27 اپریل 2017

Resolaris، یک پروتئین درمانی توسعه یافته توسط شركت atyr فارما برای بیماری های عضلانی نادر است. بهبود قدرت عضلانی و کیفیت زندگی با اين دارو در یک مطالعه كوچك بر روی بیماران ديستروفي عضلاني صورتی و كتفی و شانه ای یا  FSHD با شروع زودهنگام مشهود بود.

 

 

نتايج اين مطالعه و تاثیر ان بر روی LGMD2B و ساير مطالعات در اين زمينه در شصت و نهمین مجله نورولوژي آمريكا-بوستون چاپ شده است.

 

فاز  1B / 2 003 مطالعه (NCT02603562) نشان دهنده بي خطري، قابل تحمل و مؤثر بودن Resolaris  در 8 بیمار 16 تا 20 ساله FSHD با شروع زودرس ، بعد از یک بار تجويز در هفته با دوز (0.3، 1 و 3 میلی گرم / کیلوگرم) به مدت 12 هفته بود.

 

در ٥ بيمار( ٦٣٪‏) افزايش قدرت عضلاني به ميزان متوسط ٣.٨٪‏ مشهود بود و در ٤ نفر از ٦ نفر نمره ارزيابي كيفيت زندگي ( INQoL) ارتقا يافته بود.

 

درمان حتي در دوزهاي بالا خوب تحمل شده بود و عوارض در حد خفيف تا متوسط بود.

 

براساس این نتایج، سن دیگو ayr چشم انداز خوشبینانه ای نسبت به Resolaris برای درمان FSHD دارد.

 

ما در حال توسعه Resolaris،كه مشتق شده از پروتئین طبیعی است و در مسیر ایمونولوژيك تازه کشف شده به طور بالقوه باعث بهبود بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی مي شود,هستيم. 

 

دکتر سانجی شوکل -رئیس شركت aTyr فارما، در یک مصاحبه خبری گفت. "این نتایج مهم است زیرا نتایج بالینی قبلی ازجمله درمانFSHD  بزرگسالان و LGMD2B بزرگسالان ، درمان با Resolaris در بيماران جوان با پیشرفت بالقوه تهاجمی تر را تقويت مي كند."

 

‏FSHD يك بیماری ژنتیکی است كه باعث ضعف پیشرونده و آتروفي عضلانی مي شود.این بیماری بر اساس عضلاني كه بيشتر تحت الشعاع قرار مي گيرند نام گذاري شده است؛ صورت (facio-)، اطراف شانه (scapulo-) و بازوها (humerus): . FSHD در نهایت به پاها و عضلات اسکلتی گسترش می یابد. علائم این بیماری معمولا در دوران بلوغ رخ دهد، اما موارد خفیف ممکن است تنها در مراحل بعدی زندگی تشخیص داده شود.

 

‏FSHD  حدود 12 نفر از هر 100،000 نفر را تحت تاثیر قرار می دهد. در حال حاضر، هیچ درمان قطعی برای این بیماری وجود ندارد.