شرکت PTC Therapeutics از فاز دوم آزمایش بالینی Translarna™ در کودکان دوساله‌ی مبتلابه دیستروفی عضلانی دوشن(Nonsense Mutation) داده‌های مثبتی را اعلام کرد.

نوشته شده توسط روشنک بانی در .

شرکت PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) امروز ارائه‌ی داده از فاز دوم مطالعه 030 Translarna (آتالورن) را اعلام کرد که نشان می‌دهد ایمنی و مشخصات فارماکوکینتیک Translarna در کودکان دو تا پنج‌ساله با جهش بی‌معنی دیستروفی عضلانی دوشن (nmDMD) برای کودکان بزرگ‌تر نیز سازگار است.

 

شایان‌ذکر است که داده‌ها نشان دادند درمان با Translarna منجر به بهبودی در تست‌های عملکردی زمان‌دار شده است و ارزیابی سرپایی ستاره شمالی (North Star Ambulatory Assessment) از میزان مبنا در هفته 28 و 52 با میانگین تغییرات پس از یک سال به همان اندازه بهبود 25 درصدی را نشان می‌دهد. مبنای نظر مثبت اخیر کمیته تولید دارو برای استفاده انسانی (CHMP) از آژانس دارویی اروپا (EMA) به‌منظور گسترش نشانه فعلی Translarna برای در برگرفتن کودکان nmDMD دو تا پنج‌ساله، از داده‌ها در 28 هفته شکل گرفت. این اطلاعات در کنگره بین‌المللی بیماری‌های عصبی-عضلانی در وین ارائه شد.

 

Translarna تنها درمان تأییدشده برای مقابله با علت اساسی nmDMD که یک بیماری نادر، ژنتیکی و عضلانی است، می‌باشد و در حال حاضر در اروپا برای بیماران سرپایی که 5 سال یا بیشتر سن دارند، مجاز است.

 

دکتر استوارت والت پلتز، مدیر اجرایی PTC Therapeutics اظهار داشت: «ما هیجان‌زده شده‌ایم تا نشان دهیم که Translarna در طول یک سال درمان بیماران مبتلا به جهش بی‌معنی دوشن با دو سال سن موجب بهبودی شده است. آسیب عضلانی قابل‌برگشت قبل از پنج‌سالگی شروع می‌شود. مداخله‌ی اولیه برای حفظ عملکرد عضلات و تأخیر در پیشرفت بیماری ضروری است.»

 

براي مطالعه کامل مطلب لطفا فايل PDF را در اينجادانلود و سپس مطالعه نماييد.