ژنتیک

پرش ا کزونی (exon skipping) چیست وچگونه عمل می نماید ؟

نوشته شده توسط دکتر علیرضا روانبخش در .

برای توصیف مفهوم پرش اکزونی ، ابتدا ضروری است شرح دهیم که ژن ها چگونه عمل می نمایند و چه طور ایجاد جهش ها در ژن دیستروفین می توانند باعث ایجاد دیستروفی های عضلانی دوشن و بکر شوند .

شرکت AVI Biopharma نتایج نویدبخشی از کارآزمایی بالینی نادیده انگاری اکزونی منتشر کرد

نوشته شده توسط محمد عاملي ويرايش دكتر عليرضا روانبخش در .

شرکت AVI Biopharma نتایج نویدبخشی از کارآزمایی بالینی نادیده انگاری اکزونی منتشر کرد. شرکت AVI BioPharma هم اینک نتایج نویدبخش تازه ای از کارآزمایی بالینی نادیده انگاری اکزونی دردست اقدام خود را برای دیستروفی عضلانی دوشن منتشر کرده است.

کارآزمایی بالینی آتالورن برای دوشن: آیا دوز پایین موثرتراست ؟

نوشته شده توسط محمد عاملي ويرايش دكتر عليرضا روانبخش در .

نتایج دیگری از کارآزمایی بالینی بر روی آتالورن ( PTC124) برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن منتشر شده که گواه آن است که دوز پائین این دارو ممکن است بتواند از میزان کاهش توانایی راه رفتن کم کند.