شرکت Myonexus Therapeutics درحال‌توسعه‌ی اولین درمان برای دیستروفی ماهیچه‌ای LGMD (لیمب گردل) است؟

نوشته شده توسط روشنک بانی در .

شرکت Myonexus Therapeutics که در حال حاضر چهارمین شرکتی است که در پنج سال گذشته توسط مرکز بیمارستان‌های کودکان سراسر ایالات‌متحده برای بیماری‌های ژنتیکی تشکیل‌شده است، قصد دارد برای اولین بار درمان‌ دیستروفی ماهیچه‌ای کمربند شانه ای لگنی (LGMD) را ارائه کند.

 

 

مرحله‌ی بالینی درمان ژنتیکی این شرکت از سال 2017 شروع شد و توسعه‌ی پنج ژن‌درمانی برای LGMD ها را تسریع کرد که در مرکز ژن‌درمانی توسعه و مجوز داده شدند. سه مورد از این درمان‌ها در مرحله‌ی بالینی هستند - مرحله نهایی قبل از تأیید FDA (سازمان غذا و دارو) - و دو مورد در مرحله‌ی ماقبل بالینی قرار دارند. درحالی‌که Myonexus Therapeutics در نیو آلبانی، اوهایو، در منطقه کلمبوس مستقر است، گروهی از بنیان‌گذاران آن در سراسر اوهایو مشغول مطالعه و کار هستند.

 

«ما از این‌که در تلاشیم این داروها را به بازار عرضه کنیم، به‌طوری‌که بیماران در سراسر جهان توانایی دریافت ژن‌درمانی را داشته باشند، خرسندیم.»

 

دیستروفی عضلانی گروهی از بیماری‌های ژنتیکی نادر است که باعث تخریب ماهیچه می‌شود. ضعف عضلانی به دلیل ناهنجاری‌های ژنتیکی‌ است که در تولید پروتئین‌های موردنیاز برای عضلات سالم، مداخله می‌کنند. جهش‌های مختلف ژنتیکی، دلیل انواع مختلف دیستروفی عضلانی هستند که باعث بیماری می‌شوند.

 

درحالی‌که LGMD‌ ها در ایالات‌متحده و سراسر جهان هزاران نفر را تحت تأثیر قرار می‌دهند، در حال حاضر هیچ درمانی برای آن‌ها وجود ندارد. مراقبت از بیماران LGMD به جلوگیری از عوارض ناشی از دیستروفی عضلانی، مانند ضعف عضلانی، کاهش تحرک، هم کشی (contracture)، اسکولیوز، مشکل قلب و نارسایی تنفسی می‌پردازد.

 

بااین‌حال، درمان‌های ‌ژنتیکی توسعه‌یافته توسط شرکت Myonexus Therapeutics می‌توانند درمانی برای LGMD‌ ها باشند. نحوه‌ی عملکرد درمان‌های ژنتیکی عبارت است از تزریق یک ژن سالم به جریان خون بیمار مبتلابه یکی از شکل‌های LGMD. ژن سالم جایگزین ژن جهش‌یافته می‌شود و درنتیجه به LGMD پایان می‌دهد. این ژن‌درمانی‌ها فقط یک‌بار برای بیمار لازم است و می‌توان پس از تشخیص LGMD در بیمار آن را اعمال نمود. ژن‌درمانی‌ها اگر به‌موقع اعمال شوند می‌تواند بروز این بیماری‌ها را برای همیشه در بیماران متوقف کنند. مایکل تریپلت، رئیس و مدیرعامل شرکت Myonexus Therapeutics، گفت که این شرکت امیدوار است تا اولین محصول قابل دسترس خود را در 2023-2025 ارائه کند.

 

تریپلت گفت: «از آن‌وقتی ما این شرکت را تأسیس کردیم، هر بار که در رسانه‌ها ظاهر می‌شویم من غرق در پیام‌هایی از سرتاسر جهان می‌شوم که از هر طریقی می‌پرسند که چگونه می‌توانند در آزمایش‌های بالینی شرکت کنند یا وضعیت و تشخیص خود را به اشتراک بگذارند. در این زمینه، چشم جهانیان به اوهایو است، هم در خصوص فعالیت‌های عالی مرکز بیمارستان‌های کودکان سراسر امریکا و هم در خصوص آنچه ما در Myonexus انجام می‌دهیم. این افراد برای اولین بار می‌توانند امیدوار باشند. این موضوع الهام‌بخش است و مأموریت Myonexus را تقویت می‌کند.»

 

تریپلت به همراه بروس هالپرین که در مشارکت قبلی به نام N8 Medical، شریک تجاری او بود، فعالیت‌های درمانی را در Myonexus شروع کرد. هردوی آن‌ها به‌شدت تحت تأثیر مجموعه ژن‌درمانی‌های LGMD بودند که توسط مرکز ژن‌درمانی توسعه‌یافته بود. تریپلت گفت: «یافتن دارایی‌ در مؤسسات تحقیقاتی علمی که در مرحله بالینی هستند و در حال حاضر توسط یک شرکت راه‌اندازی نشده‌اند، یا از یک شرکت عمده دارویی مجوز ندارند، بسیار سخت است. اکثریت قاطع فعالان در این زمینه، در مرحله‌ی ماقبل بالینی شکست می‌خورند و درنتیجه، ورود به مرحله بالینی به این معنا است که پیشرفت قابل‌توجهی در تکنولوژی وجود داشته است.»

 

به‌رغم این‌که دارایی‌های مرحله‌ی بالینی، ریسک سرمایه‌گذاری پایین‌تری را فراهم می‌کنند، تریپلت گفت که او و هالپرین نیز برای رشد ژن‌درمانی تعهد اخلاقی دارند. وی گفت: «ما از این‌که در تلاشیم این داروها را به بازار عرضه کنیم، به‌طوری‌که بیماران در سراسر جهان توانایی دریافت ژن‌درمانی را داشته باشند، خرسندیم.»

 

گذشته‌ی تریپلت عمدتاً در مهندسی کاربردی و توسعه شرکت‌های نوپا سپری‌شده است و او از تمام دانش و مهارت‌های دوران حرفه‌ای‌اش برای رشد شرکت Therapeutics Myonexus استفاده کرد. همکاران او نیز در سراسر اوهایو کار و مطالعه کرده‌اند. هالپرین که به‌عنوان معاون و مدیر امور اجرای خدمت می‌کند، درزمینه طراحی و اجرای استراتژیک مجموعه‌های توسعه محصولات بهداشتی و مراقبتی، بیش از 30 سال تجربه دارد. لوئیس رودینو کلاپاک، رئیس امور علمی، نیز به‌عنوان محقق اصلی در مرکز ژن‌درمانی فعالیت می‌کند.

 

تریپلت گفت: «کار مشترک ما در سراسر ایالت اوهایو با این پیش‌زمینه‌های مختلف برای انجام کاری با تأثیر جهانی لذت‌بخش است. Myo ریشه لغوی کلمه‌ی عضله در لاتین است و nexus به معنی نقطه‌ی مشترک گروهی از افرادی است که دارای پیش‌زمینه‌های مختلفی هستند و همگی در تلاش برای رسیدن به یک هدف مشترک‌اند؛ بنابراین Myonexus Therapeutics به معنی عضله‌ای با آن دیدگاه‌های مشترک و پیشینه‌های مختلف است.»

 

علاوه بر نمونه‌های استثنایی مرکز ژن‌درمانی و مجموعه مهارت‌های متنوع همکاران، Myonexus Therapeutics به دلیل سرمایه‌گذاری گروه‌هایی مانند گروه‌های سرمایه‌گذار کلمبوس و بنیادهای LGMD از سراسر ایالات‌متحده نیز رشد کرد. آیا این ارتباط سینسیناتی است؟ CincyTech مستقر در کلان‌شهر که توسط بیمارستان کودکان سینسیناتی سابقه‌ی سرمایه‌گذاری در نوآوری‌های مربوط به بیماری‌های کودکان را دارد نیز در Myonexus Therapeutics سرمایه‌گذاری کرد.

 

ازآنجاکه این سازمان تقریباً همیشه فقط در شرکت‌های جنوب غربی اوهایو سرمایه‌گذاری می‌کرد، این موضوع گامی بزرگ برای این سازمان بود و Myonexus به همراه CincyTech فرصتی برای حمایت از این درمان در حال ظهور فراهم کردند که می‌تواند بر کسانی که از یک بیماری نادر رنج می‌برند، تأثیر فوری و پایداری بگذارد.

 

برای آینده‌ی این شرکت، تریپلت گفت Myonexus Therapeutics امسال برنامه‌ی سوم خود را در آزمایش‌های بالینی انجام خواهد داد و در خصوص این‌که آیا این ژن‌درمانی‌ها مؤثر واقع خواهند شد یا خیر، همچنان اطلاع‌رسانی خواهد کرد.