امتیاز طرح تحقیقاتی ژن درمانی کلپین 3 به دکتر ریچارد ایزابل اعطا گردید.

نوشته شده توسط دکتر شقایق حشمت در .

ریچارد با هدف درمان کلپینوپاتی مدل های حیوانی را مورد بررسی قرار می دهد.طرح ابتکاری ژن درمانی C3 بر روی کلپینوپاتی متمرکز است.

 

 

 ائتلاف درمان کلپینوپاتی اعلام کرد که کمک مالی پژوهشی جدید به دکتر ریچارد ایزابل، پژوهشگر در Généthon، برای تجزیه و تحلیل مدل کلپینوپاتی و استفاده از آن برای توسعه ویروس عود کننده (AAV) به واسطه ژن درمانی اعطا شده است.

 

این پروژه به عنوان بخشی از طرح ابتکاری ژن کلپین۳ تأمین شده بود که هدف آن سرعت بخشیدن به درک روش های درمان ژنتیکی کلپینوپاتی است.

 

دکتر ریچارد، رهبر در زمینه ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی است. او اولین کسی بود که ژن درمانی را برای ارائه یک نسخه سالم از ژن کلپین 3 برای مدل موش کلپینوپاتی استفاده کرد.

 

 وی در پروژه فعلی خود با عنوان " Calpain و مدل حیوانی با هدف درمانی" مدل جدیدی از کلپینوپاتی را توصیف می کند.

 

 او سپس از این مدل برای تعریف دوزي از ژن کلپین 3 که برای بهبود عضلات اسکلتی موثر است، استفاده خواهد کرد.

 

 این طرح گام مهمی در توسعه ژن درمانی است تا بتواند کمترین دوز ممکن را که مفید باشد، تعیین کند.