نتایج کارآزمایی ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی لیمب - گیردل 2 سی

در .

سه شنبه 7 اوت 2012

اخیراً نتایج کارآزمایی بالینی ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی لیمب - گیردل نوع 2 سی (LGMD2C) منتشر شده است. سازمان دهندگان این کارآزمایی ویروسی را برای واردن کردن یک نسخه سالم از ژن گاما- سارکوگیکن gamma-sarcoglycan)) داخل عضله مچ دست 9 نفر از مبتلایان به LGMD2C بکار بردند . ژن مزبور ژنی است که در LGMD2C آسیب دیده - آنها متوجه شدند که در نتیجه ژن درمانی، هیچ یک از مشارکت کنندگان دچار عوارض جانبی جدی نشدند و در عضله تحت درمان چهار نفر از شرکت کنندگان پروتئین گاما - سارکوگلیکن شروع به تولید شدن گردید.

این تحقیق چه چیزی را نشان می دهد؟

یک گروه از محققان با همکاری شرکت ژنتون(Genethon)، نتایج مرحله یکِ کارآزمایی بالینی ژن درمانی برای LGMD2C را منتشر کرده اند. هدف آنها از آزمایش مزبور این بود که آیا بکار بردن یک ویروس موسوم به حامل آدنو- اسوسیتد ویرال AAV)) بی خطر و ایمن می باشد که (بتوان با آن) یک نسخه سالم از ژن گاما- سارکوگیلیکن(gamma-sarcoglycan) را به یک عضله تکی افراد مبتلا به LGMD2c رساند.

آنها 9نفر فرد فراخوانده شده را به سه گروه تقسیم کردند که هر گروه یک مقدار متفاوتی از ویروس حامل ژن سالم دریافت می نمودند. ژن درمان به داخل یک عضله مچ دست هر یک از شرکت کنندگان تزریق گردید و آنها بمدت 6ماه تحت نظارت و کنترل قرار گرفتند.

محققان دریافتند همه سه نفر شرکت کنندگانی که بالاترین مقدار(دوز) درمانی ژن را دریافت کردند و یک بیمار از گروه مقدار(دوز) متوسط، پروتئین گاما- سارکوگیلیکن(gamma-sarcoglycan) را درعضله تزریق شده نشان دادند. هیچ یک از مشارکت کنندگان به عوارض جانبی جدی دچار نشدند.

یک مشکل بالقوه در شیوه های ژن درمانی این است که شاید سیستم ایمنی بدن مشارکت کنندگان نسبت به پروتئین تولید شده جدید و یا به حامل ویروسی واکنش نشان دهد. با دلگرمی محققان شواهدی را که دال بر افزایش واکنش سیستم ایمنی در مقابل پروتئین گاما سارکوگیلیکن جدید باشد پیدا نکردند. هرچند، چند نفر از مشارکت کنندگان آنتی بادی های پیش موجودی را در برابر ویروس حامل داشتند و آنهایی که نداشتند، آنتی بادی ها، در مدت کارآزمایی ایجاد شد. AAVs ویروسهایی هستند که به طور طبیعی انسانها را آلوده می کنند بدون اینکه موجب بیماری شوند، اما این بدان معنیست که افراد ممکن است قبلاً توسط آنها آلوده شده باشند و آنتی بادی ها (بدینوسیله) ایجاد شوند. محققان پیشنهاد می کنند که وجود آنتی بادی ها ممکن است اثر ژن درمانی را محدود کرده باشد و ممکن است دلیلی باشد که چرا هیچ گاما- سارکوگلیکنی در مقدار(دوزهای) پایین تر دیده نشد.

در حال حاضر محققان بیشتر مشغول کار پیش بالینی هستند که به آنها کمک خواهد کرد که برای دومین کارآزمایی که مدنظر دارند جهت رساندن ژن درمانی ویروسی به کل دست یا پا برنامه ریزی کنند.

این(کارآزمایی) چه معنی و مفهومی برای بیماران دارد؟

این کارآزمایی برهان و دلیل اصلی را فراهم کرده است که حامل ویروسی می تواند برای رساندن یک نسخه سالم از ژن گاما- سارکوگیلیکن(gamma-sarcoglycan) به داخل عضله جهت درمان LGMD2c استفاده شود. اصولاً این کارآزمایی در نظر دارد ایمنی درمان را آزمایش کند و بنابراین کارآزمایی های آینده مشخص می کنند آیا سارکوگیلیکنی که تولید شده فایده مثبتی برای قدرت و عملکرد عضله دارد.

منبع:

انجمن مقابله با دیستروفی عضلانی انگلستان