مرحله نخست کارآزمایی بالینی داروی آتروفین برای دوشن اعلام شد

در .

 28 مه 2012 - آغاز مرحله اول کارآزمایی ایمنی (و بی خطری) داروی ساخته شده برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن توسط شرکت سامیت( Summit) اعلام شد.

در حال حاضر داروی ساخته شده مزبور در داوطلبان سالم آزمایش شده که میزان و سطح آتروفین را در بدن افزایش می دهد که ممکن است قادر باشد فقدان (و یا کمبود) آنزیم دیستروفین را در پسران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن جبران نماید.

(دانشگاه) آکسفورد اساس و مبنای داروی اکتشافی شرکت Summit را پایه ریزی کرده است، شرکت سهامی عام(با مسئولیت محدود) Summit آغاز مرحله نخست کارآزمایی بالینی آزمایش یک دارو را برای دیستروفی عضلانی دوشن اعلام کرده است. در جریان کارآزمایی در داوطلبان سالمی که داروی مذکور به آنها داده شده بود مواردی همچون ایمنی (و بی خطری) و خوب دوام آوردن چندین مقدار مصرف دارویی مختلف ارزیابی گردید.

قبلاً داروی اس ام تی سی هزار و صد ((SMT C1100 در مرحله اول کارآزمایی بالینی توسط شرکت دارویی بایو مارین(Bio Marin) در آمریکا آزمایش شده بود، اما متأسفانه حتی در مقدار مصرف بالا فقط مقادیر اندکی وارد سیستم گردش خون گردید.

شرکت Summit داروی SMT C1100 را در شکلی که بایستی بهتر جذب شود از نو فرمول بندی کرده است و بنابراین دستیابی ماهیچه ها به میزان و سطحی (از داروی فرمول بندی شده جدید) که فکر می شد مورد نیاز باشد عملکرد ماهیچه را بهبود بخشید. علاوه بر آزمایش ایمنی (و بی خطری) داروی فوق، در مرحله اول این کارآزمایی، کیفیت فرمول بندی داروی جذب شده ارزیابی خواهد شد.

انتظار می رود که نتایج اولیه کارآزمایی تا قبل از پایان سال در دسترس قرار گیرد. پیآمد و نتیجه موفقیت آمیزی که از مرحله نخست کارآزمایی مورد انتظار است به بررسی و تحقیق مرحله دوم در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن منجر می شود. این دارو ممکن است در افراد مبتلا به دیستروفی عضلانی بکرBMD که سطح دیستروفین درعضلاتشان کاهش یافته است کاربرد داشته باشد اما هنوز جزئیات آن مورد بررسی و تحقیق قرار نگرفته است.

انجمن مقابله با دیستروفی عضلانی انگلستان هزینه تحقیقاتی آقای دکتر دم کی دیویس prof. Dam Kay Davis را در مورد آتروفین برای بیشتر از 25 سال تأمین کرده و در همکاری با شرکت Summit آنها داروی SMTC1100 را کشف و توسعه دادند. تحقیقات نشان داده است که نتایج درمان مدل موش مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن با استفاده از داروی SMTC1100 قدرت ماهیچه را افزایش و بهمان اندازه ماهیچه ها زود خسته نشدند.

آغاز این کارآزمایی بالینی مخصوصاً از این جهت هیجان انگیز است که برخلاف روشها و شیوه های دیگر مانند نادیده انگاری آگزونی( Exon Skipping ) داروی مذکور بدون توجه به این که پسران مبتلا به دیستروفی دوشن چه جهش ژنتیکی دارند این توان بالقوه را در درمان همه آن پسران داراست.