شرکت AVI Biopharma نتایج نویدبخشی از کارآزمایی بالینی نادیده انگاری اکزونی منتشر کرد

در .

شرکت AVI Biopharma نتایج نویدبخشی از کارآزمایی بالینی نادیده انگاری اکزونی منتشر کرد. شرکت AVI BioPharma هم اینک نتایج نویدبخش تازه ای از کارآزمایی بالینی نادیده انگاری اکزونی دردست اقدام خود را برای دیستروفی عضلانی دوشن منتشر کرده است. این کارآزمایی دربرگیرنده ی وارد ساختن یک "قطعه مولکولی" (AVI-4658) به تمام بدن برای ارزیابی چگونگی بی خطربودن وبه خوبی تحمل شدن آن توسط شرکت کنندگان است.
شرکت کنندگان ، به مدت 12 هفته با 6 دوز مختلف "قطعه مولکولی" از داروی مورد آزمایش درمان گردیدند. دو گروه از شرکت کنندگانی که بالاترین دوزرا دریافت نمودند سازگاری با نادیده انگاری اکزون 51 ( اکزونی که AVI-4658  برای هدف قرار دادن آن طراحی شده است)را به نمایش گذاشتند که نشان دهنده ی فعال بودن دارو است. همچنین در تمامی افراد این دو گروه رشته های عضلانی دیستروفین - مثبت جدید تولید شد.
درسه شرکت کننده تولید قابل توجهی ازرشته های عضلانی دیستروفین - مثبت جدید نشان داده شد ، ازجمله در یکی از آنها بیش از 50% رشته های عضلانی دیستروفین – مثبت گردیدند.
آنچه باز هم حایز اهمیت است آنست که قطعه مولکولی توسط همه ی شرکت کنندگان به خوبی تحمل شد وهیچگونه واکنش ایمنی درمقابل دیستروفین شناسایی نشد.
پژوهشگرهدایت کننده ی این کارآزمایی پروفسور فرانسیسکو مونتونی میگوید:
این نتایج بسیارنوید بخش هستند . سلول های عضلانی بیماران در دوزهای بالاتر تغییرات کیفی و کمی روشنی در بیان دیستروفین داشتند و با هیچگونه نشانه ای ازپاسخ التهابی یا ایمنی درمقابل رشته های دیستروفین مثبت همراه نبودند. در مشاهده ی بیوپسی های رشته های عضلانی بیماران درمان شده در زیر میکروسکوپ وبرآورد تولید دیستروفین جدید در مقایسه با عضلات پیش از درمان ، تصویر بسیار متفاوتی از آنچه که مشخصا در بیماران مبتلا به دوشن دیده میشود مشاهده گردید. این کارآزمایی توان بالقوه ی استفاده ی سیستمیک از دارو درالقای بیان قابل ملاحظه ی پروتئین دیستروفین جدید در بیماران متعدد با وضعیتی درمقیاس هایی که می تواند اثر بالینی معنی داری بر دوره ی بیماری داشته باشد را نشان می دهد. من براین باورم که بر مبنای این نتایج وبراساس چگونگی تحمل داروی مورد مطالعه ،  AVI-4658توان بالقوه به عنوان داروی تغییردهنده ی بیماری در درمان دیستروفی عضلانی دوشن را دارد.

منبع:
از سايت انجمن مقابله با ديستروفي عضلاني انگلستان
AVI Biopharma releases promising results from the exon skipping clinical trialمقاله