پرینت

انتقال ژن نقص های عضلانی شدید را در موش های مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن تصحیح می کند

نوشته شده توسط پایگاه اطلاع رسانی سلول بنیادی در .

دیستروفی عضلانی دوشن یک بیماری سریعا پیشرونده است که منجر به ضعف و آتروفی عضلانی در کل بدن می شود که این ناشی از نقص در پروتئینی به نام دیستروفین است.

 

 

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، محققین دانشگاه میسوری و واشنگتن یک روش انتقال ژن جدیدی را طراحی کرده اند که از یک وکتور آدنوویروسی برای انتقال ژن دیستروفین مدیفه شده به عضلات استفاده می کند. آن ها با استفاده از این روش قدرت عضلانی را در مدل های موشی دیستروفی عضلانی احیا کرده اند.

 

هدف از رویکرد ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن احیای ورژن عملکردی پروتئین دیستروفین است که منجر به ثبات سلول های عضلانی طی انقباض می شود و منجر به سلامت عضلانی می شود. در حال حاضر درمان موثری برای این بیماری وجود ندارد و درمان های موجود نیز تنها به کنترل علایم بیماری کمک می کنند و بر کیفیت زندگی فرد می افزایند. از طرف دیگر آدنوویروس ها یک وسیله انتقال ژن جذاب هستند زیرا قادرند که ژن های مورد نظر به عضلات منتقل کنند و به همین دلیل پتانسیل بالینی برای درمان بیماری های وراثتی مانند آتروفی عضلانی نخاعی دارند.

 

15 هفته بعد از استفاده از این وکتور ویروسی برای انتقال ژن دیستروفین سالم به موش های مدل برای دیستروفی عضلانی، محققین سطوح بالایی از میکرو دیستروفین را در عضلات اسکلتی همه ده موش تیمار شده مشاهده کردند. این ژن درمانی موجب کاهش اسکار عضلانی و التهاب و افزایش قابلیت حرکتی آن ها می شوند. استفاده از این ژن درمانی موجب افزایش قدرت عضلانی موش ها شد. مطالعات بیشتر در این زمینه محققین را قادر خواهد ساخت که در سال های پیش رو درمان موثرتری را برای دیستروفی عضلانی دوشن ارائه دهند.