پرینت

ژن درمانی منجر به مزایای طولانی مدت در مدل سگی بیماری های مخرب کودکی می شود

نوشته شده توسط پایگاه اطلاع رسانی سلول بنیادی در .

محققینی که پیش از این نشان داده بود که ژن درمانی می تواند زندگی سگ های مبتلا به بیماری کشنده میوپاتی میوتوبولار را درمان کند می تواند اثرات طولانی مدتی داشته باشد.
 

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، میوپاتی میوتوبولار یک نوع دیستروفی عضلانی است که عضلات اسکلتی را تحت تاثیر قرار می دهد. در این مطالعه محققین نشان داده اند که این ژن درمانی با اثرات طولانی مدتی که دارد می تواند در مطالعات بالینی به انسان های بیمار نیز کمک کند. میوپاتی میوتوبولار از هر 50000 تولد پسر، یک نفر را تحت تاثیر قرار می دهد و پسرانی که با این مشکل متولد می شوند اغلب در همان سال اول زندگی می میرند.

 

در آخرین مطالعات صورت گرفته، پژوهشگران دریافته اند که ژن MTM1 که در این بیماران جهش یافته است می تواند منجر به حفظ طولانی مدت قدرت عضلانی و عملکرد عصبی در سگ ها برای بیش از چهار سال شود.

 

این تکنولوژی بازسازی کننده به نام انتقال ژن AAV، مزایای طولانی مدتی برای کل سیستم عضلانی اسکلتی سگ ها که تحت تاثیر قرار می گیرد، ارائه می دهد و می تواند طول عمر آن ها را تا چهار سال افزایش دهد.