پرینت

یک تکنولوژی ویرایش ژنومی جدید برای تصحیح دیستروفی عضلانی دوشن

نوشته شده توسط پایگاه اطلاع رسانی سلول بنیادی در .

با استفاده از یک آنزیم ویرایش کننده ژنومی جدید به نام CRISPR-Cpf1، محققین در مرکز پزشکی UT Southwestern با موفقیت دیستروفی عضلانی دوشن را در سلول های انسانی و موش در آزمایشگاه تصحیح کرده اند.
 

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، پیش از این، این محققین از تکنولوژی CRISPR-Cas9 برای تصحیح نقص دوشن در مدل موشی این بیماری و هم چنین در سلول های انسانی استفاده کرده بودند. در مطالعه ای که اخیرا آن ها انجام داده اند، آن از واریته جدید دیگری از این سیستم ویرایش ژنی برای ترمیم نقص هم در مدل موشی و هم در سلول های انسانی استفاده کرده اند. در این مطالعه آن ها از تکنولوژی مدیفه شده CRISPR-Cpf1 استفاده کردند و سلول های مشتق از بیماران دیستروفی که شایع ترین نوع موتاسیون مسئول دیستروفی عضلانی دوشن را داشتند را در شرایط آزمایشگاهی تصحیح کردند و مشاهده کردند عملکرد آن ها در تولید پروتئین دیستروفین احیا شد.

 

تکنولوژی CRISPR-Cpf1 از برخی جهات با CRISPR-Cas9‌متفاوت است،  آنزیم Cpf1 در مقایسه با آنزیم Cas9‌کوچکتر است و در نتیجه آسان تر درون ویروس بسته بندی یا package می شود و در نتیجه آسان تر وارد سلول های عضلانی می شود. هم چنین آنزیم Cpf1، توالی های متفاوتی را در مقایسه با Cas9 شناسایی می کند. از آن جایی که ویرایش برخی ژن ها بوسیله Cas9‌مشکل است، استفاده از Cpf1 می تواند راهگشا باشد. در واقع این دو آنزیم، ویژگی های بیوشیمیایی متفاوتی دارند و توالی های DNA‌متفاوتی را شناسایی می کنند و در نتیجه این ویژگی ها موجب می شود گزینه هایی بیشتری برای ویرایش ژنوم ایجاد شود.