متوقف کردن پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن در سگ ها با استفاده از CRISPR

نوشته شده توسط پایگاه اطلاع رسانی سلول بنیادی در .

محققین برای اولین بار از تکنولوژی ویرایش ژنی CRISPR برای متوقف کردن پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در پستانداران بزرگ جثه استفاده کرده اند.
 
 

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در مطالعه ای جدید در دانشگاه ساوتهامپتون، محققین از تکنولوژی ویرایش ژنی CRISPR برای متوقف کردن پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن در سگ ها استفاده کردند و مشاهده کردند که بهبودی غیر قابل انتظاری در فیبرهای عضلانی این جانوران اتفاق افتاد. طی دیستروفی عضلانی دوشن که یک بیماری ژنتیکی شدید در انسان نیز محسوب می شود، بروز موتاسیون در ژن مسئول تولید دیستروفین که یک پروتئین عضلانی حیاتی است منجر به ناهنجاری های عضلانی مخرب می شود.

 

استفاده از تکنیک ویرایش ژنی CRISPR موجب شد که سطح دیستروفین در بافت عضلات اسکلتی و قلبی تا 92 درصد احیا شود. این در حالی است که وجود یک آستانه 15 درصدی از این پروتئین برای کمک به عملکرد مناسب عضلات بیماران کافی است.

 

دیستروفی عضلانی دوشن، از هر 5000 پسر بچه یک نفر را تحت تاثیر قرار می دهد و منجر به نارسایی های عضلانی و قلبی می شود.