ژن درمانی: سیستم ویرایش بهتر مبتنی بر آدنین

نوشته شده توسط پایگاه اطلاع رسانی سلول بنیادی در .

محققین یک سیستم ویرایش مبتنی بر آدنین(ABE) را برای تولید مدل های رتی و موشی بیماری های ژنتیکی انسان ایجاد کرده اند.
 

به گزارش بنیان به نقل از Sciencedaily، دو تیم تحقیقاتی در دانشگاه های ملی چین و یات سن در چین سیستم ABE بهبود یافته ای را در رت و موش ایجاد کرده اند که می تواند کاربردهای زیادی در اختلالات ژنتیکی انسانی و ژن درمانی آن ها داشته باشد.

 

ژن انسان از بازهای آدنین، تیمین، سیتوزین و گوآنین ترکیب شده است که به طریقی خاص سازماندهی شده اند تا اطلاعات ژنتیکی را کد کنند. سیستم  ABE قادر به ایجاد یک تبدیل آدنین به گوآنین مطلوب است و بنابراین به محققین اجازه می دهد که کدهای ژنتیکی را با حداقل نتایج نامطلوب تغییر دهند. از آن جایی که نیمی از بیماری های ژنتیکی ناشی از موتاسیون های سیتوزین/گوآنین و تیمین/سیتوزین است که به صورت ایده آل بوسیله ABE تصحیح می شوند، این رویکرد می تواند تکنولوژی امیدوار کننده ای برای کاربردهای درمانی باشد.

 

موش ها و رت ها دو موجود مدل بسیار موثر در مطالعات پزشکی و زیست شناسی هستند زیرا به راحتی تولید مثل می کنند و فیزیولوژی شبیه انسان دارند. با استفاده از مدل های جونده مهندسی ژنتیک شده، محققین توانسته در درک زیست شناسی بیماری های انسانی، پاتولوژی بیماری ها و تکوین درمان ها برای بیماری بی شمار موفق باشند. با این حال، تولید موش ها یا رت های دارای موتاسیون های نقطه ای شناسایی شده در انسان حتی با استفاده از تکنیک های ویرایش ژنوم CRISPR/Cas9 آسان نیست.

 

اما در مطالعه ای که در چین صورت گرفت، محققین از سیستم ABE برای تولید موثر سه گونه موش که اختلالات ژنتیکی دژنراسیون عضلانی موسوم به دیستروفی عضلانی دوشن(DMD) را شبیه سازی می کردند، استفاده کردند. هم چنین آن ها از مدل رتی برای تقلید بیماری ارثی ذخیره گلیکوژن نوع دو موسوم به بیماری پومپه استفاده کردند. این مدل ها می توانند منبع مهمی برای تست درمان های خلاقانه بویژه ژن درمانی باشند. در این سیستم ABE از guidr RNAها یا gRNAهای مدیفه شده به صورت شیمیایی برای تقویت کارایی کلی ویرایش استفاده شد. نتایج اولیه امیدوار کننده بوده است و محققین امیدوارند با مطالعه و کار بیشتر این ابزار ویرایش ژنومی را به ابزاری قوی و مناسب برای درمان های پیش درمانگاهی تبدیل کنند.